Recherche médicale : une avancée majeure dans le traitement d’une maladie du cerveau

Les conséquences sont dévastatrices. Le système nerveux central est attaqué, entraînant progressivement des troubles moteurs incontrôlables, des difficultés cognitives et des atteintes psychiatriques sévères. L’issue est toujours fatale, en moyenne quinze à vingt ans après l’apparition des premiers symptômes. Un long chemin de croix pour les malades et leurs proches.

Leur approche vise directement la cause du problème : une protéine toxique, la huntingtine, dont la production anormale détruit littéralement les neurones. L’objectif était donc simple sur le papier, mais extraordinairement complexe en pratique : comment réduire la présence de cette protéine dans le cerveau ?

Les exemples sont poignants. Plusieurs patients, dont le pronostic vital les destinait à un fauteuil roulant, marchent encore aujourd’hui sans aide. L’un d’eux, qui avait été contraint de quitter son emploi en raison de son état, a même pu reprendre une activité professionnelle. C’est un changement de paradigme complet.

Ces petites molécules agissent comme des interrupteurs. Leur mission est de saboter la production de la fameuse protéine huntingtine toxique. En réduisant drastiquement son niveau, on empêche la destruction des neurones. Selon le neurologue Ed Wild, l’un des artisans du projet, l’effet « devrait durer toute la vie ».

Cette thérapie pourrait un jour être proposée préventivement, avant même que les premiers symptômes n’apparaissent, brisant ainsi le cycle de cette terrible maladie héréditaire. L’espoir n’est plus un rêve fou, il est désormais une possibilité scientifique tangible.