Un espoir immense pour la vue : des cellules souches ‘réparatrices’ contre la DMLA sèche

La DMLA sèche apparaît lorsque des cellules spécifiques, appelées cellules de l’épithélium pigmentaire rétinien (RPE), commencent à mal fonctionner avant de mourir. Ces cellules RPE sont essentielles ; elles sont en quelque sorte la « station-service » des photorécepteurs. Quand elles meurent, elles ne se régénèrent pas. C’est la perte progressive de ces cellules dans la zone centrale de l’œil qui cause la cécité. Face à cette perte cellulaire, la médecine n’avait pas de solution de réparation concrète… du moins, c’est ce que nous pensions jusqu’à très récemment.

L’avantage crucial de ces cellules souches adultes est qu’elles sont spécialisées. Elles ont été conditionnées pour se développer uniquement en cellules RPE. Cela réduit considérablement le risque que ces greffons ne se transforment en quelque chose de dangereux, comme une tumeur. C’était une étape absolument critique pour pouvoir lancer ce qu’on appelle un essai clinique de phase 1/2a, c’est-à-dire un essai dont le but premier est de vérifier que le traitement est sûr pour les humains.

Mais, attendez, ce n’est pas tout. Ce qui a vraiment surpris l’équipe, et le Dr Rajesh C. Rao de l’Université du Michigan, c’est que non seulement le traitement était sûr, mais les patients ont aussi, de façon tout à fait inattendue, vu leur vision s’améliorer dans l’œil transplanté. L’autre œil, qui n’avait pas été traité, n’a montré aucune amélioration, ce qui indique que c’est bien l’approche thérapeutique qui a fait la différence.

C’est un changement assez spectaculaire pour des personnes atteintes d’une forme avancée de la maladie. Le Dr Rao l’a d’ailleurs souligné, disant qu’ils ont été « surpris par l’ampleur du gain » chez les patients les plus sévèrement touchés. Un tel niveau de récupération visuelle, je dois avouer que c’est plutôt encourageant, n’est-ce pas?

L’équipe de recherche est actuellement en train de suivre douze autres patients qui, eux, ont reçu des doses moyennes et élevées (150 000 et 250 000 cellules). C’est essentiel de vérifier si ces doses plus importantes restent tout aussi sûres. Si aucune nouvelle inquiétude concernant la sécurité n’apparaît dans ces groupes, la recherche pourra passer aux phases suivantes des essais cliniques, ce qui nous rapprochera de l’homologation de ce traitement. C’est un long chemin, mais chaque pas compte, et celui-ci est un pas de géant.

Comme l’a dit le Dr Rao, c’est grâce à ces études de pointe que la médecine régénérative peut avancer. Pour les millions de personnes vivant avec la DMLA, savoir qu’un traitement pourrait un jour non seulement stopper la maladie, mais aussi réparer les dégâts, c’est un message d’espoir profond. On peut dire sans hésiter que nous assistons probablement au début d’une nouvelle ère où l’irréversible pourrait devenir réversible.