Nouveau traitement de l’autisme soutenu par RFK Jr. : quelles conséquences réelles pour les patients et leurs proches ?

Une annonce spectaculaire qui divise le corps médical

En septembre dernier, une déclaration retentissante émanant du secrétaire à la Santé Robert F. Kennedy Jr. et du président Donald Trump a secoué le monde médical. Les deux hommes ont affirmé que le gouvernement fédéral avait mis au jour un lien supposé entre l’autisme et la prise de paracétamol (Tylenol) durant la grossesse. Bien que cette proclamation ait été immédiatement contestée par la communauté scientifique indépendante, elle n’était que le prélude à une autre annonce majeure concernant la prise en charge de l’autisme par la nouvelle administration.

Le même jour, RFK Jr. a déclaré que la Food and Drug Administration (FDA) s’apprêtait à approuver un nouveau traitement pour l’autisme : une forme de folate, ou vitamine B9, connue sous le nom de leucovorine. Selon le secrétaire à la Santé, cette thérapie pourrait bénéficier à un « grand nombre d’enfants » souffrant de troubles du spectre autistique. Marty Makary, l’actuel commissaire de la FDA, a enchéri en suggérant que la molécule pourrait aider des « centaines de milliers d’enfants », un chiffre colossal au regard du nombre de diagnostics aux États-Unis.

Cependant, à l’instar du dossier sur le paracétamol, les preuves scientifiques soutenant l’usage généralisé de la leucovorine pour l’autisme reposent sur des bases fragiles. De nombreux experts s’inquiètent désormais des conséquences potentielles pour les patients et leurs familles si ce médicament venait à être prescrit massivement sans discernement. Audrey Brumback, neurologue pédiatrique à l’UT Health Austin, prévient : « L’idée d’appliquer cela à tout le monde risque d’entraîner des effets secondaires et des résultats négatifs ».

La leucovorine et le mystère du déficit en folates

Pour comprendre le débat, il faut se pencher sur la molécule elle-même. La leucovorine, ou acide folinique, est une forme de vitamine B9. Les folates jouent de multiples rôles, notamment dans la production de globules rouges et le développement fœtal, raison pour laquelle l’acide folique est prescrit aux femmes enceintes. Historiquement, la leucovorine est utilisée pour contrer les effets toxiques de certaines chimiothérapies. Mais elle traite également une maladie rare : le déficit cérébral en folates (CFD).

Le CFD se caractérise par des niveaux bas de folates dans le cerveau, alors même que les taux sanguins restent normaux, ce qui rend son dépistage complexe. Ce déficit peut entraîner des symptômes neurologiques graves apparaissant souvent vers l’âge de deux ans : crises d’épilepsie, déficience intellectuelle, troubles de la parole et de la coordination. Cette condition est souvent causée par des anticorps défectueux qui attaquent le récepteur alpha des folates, une protéine essentielle pour le transport de la vitamine vers le cerveau.

La leucovorine présente un avantage décisif : elle peut être transportée par une autre voie que ce récepteur défectueux, permettant ainsi d’augmenter les niveaux de folates dans le cerveau des patients atteints de CFD. Traités tôt, ces enfants peuvent éviter d’importants retards de développement. Comme certains symptômes du CFD ressemblent à ceux de l’autisme sévère, et que certaines recherches suggèrent une prévalence plus élevée de CFD chez les autistes, l’espoir d’un traitement croisé est né.

Entre espoir politique et réalité des preuves

Malgré l’enthousiasme affiché par l’administration, la décision officielle de la FDA s’est limitée à étendre l’étiquetage de la leucovorine pour le traitement du CFD, mentionnant à peine l’autisme. Le fossé entre le discours politique et la réalité clinique est notable. Shafali Jeste, neurologue pour enfants et présidente du service de pédiatrie à l’UCLA, rappelle que l’autisme est extrêmement hétérogène. « Il est très peu probable que nous ayons une pilule qui traite de manière ubiquiste un symptôme central », explique-t-elle, soulignant que présenter la leucovorine comme une solution pour tous les enfants est problématique.

Le dossier scientifique soutenant l’usage de la leucovorine pour l’autisme s’est même récemment fragilisé. La semaine dernière, le *European Journal of Pediatrics* a rétracté un essai clinique — le plus grand à ce jour avec 77 enfants — après la découverte d’incohérences statistiques par des scientifiques extérieurs. Les auteurs ont indiqué vouloir réviser leur étude, mais cet événement jette un froid sur l’une des rares recherches disponibles sur le sujet.

Au-delà de ces essais, les prémisses fondamentales restent incertaines. Les scientifiques ne savent pas avec certitude si les enfants autistes sont réellement plus susceptibles de souffrir de CFD, ni si le dépistage par anticorps est fiable. Pour le Dr Brumback, l’utilisation hors AMM (Autorisation de Mise sur le Marché) n’est pas nouvelle en médecine, mais elle s’inquiète de la base de cette recommandation : « Nous n’avons pas de base de preuves solide. Nous en sommes essentiellement encore au stade de l’anecdote ».

Primum non nocere : la question des risques

Bien que la leucovorine soit généralement bien tolérée dans le cadre des chimiothérapies, elle n’est pas dénuée de risques. L’Académie américaine de pédiatrie (AAP), qui recommande contre son usage systématique pour l’autisme, note des effets secondaires possibles tels que des vomissements, de la diarrhée et de l’alopécie. Une préoccupation plus sérieuse concerne l’usage à long terme à fortes doses, qui pourrait entraîner des complications neurologiques.

Le Dr Brumback souligne que les données de tolérance proviennent d’une population spécifique sous chimiothérapie. « Il y a des effets secondaires liés à la prise de vitamines à haute dose que nous ne remarquerions probablement pas dans cette population », précise-t-elle. Elle évoque le risque de neuropathie, c’est-à-dire des lésions nerveuses. « Pour moi, c’est suffisant pour dire *primum non nocere* (d’abord, ne pas nuire). C’est particulièrement vrai pour les enfants les plus sévèrement atteints, qui ne peuvent pas communiquer s’ils souffrent ».

Les spécialistes comme les docteurs Jeste et Brumback s’inquiètent également du parcours de soin. Si des médecins généralistes prescrivent ce médicament, les familles pourraient ne pas bénéficier du suivi adéquat. De plus, certains parents pourraient se tourner vers des suppléments de leucovorine vendus sans ordonnance, beaucoup moins régulés et potentiellement moins sûrs que la version pharmaceutique.

L’autisme dans le viseur de la nouvelle administration

L’attention portée à la leucovorine s’inscrit dans un contexte plus large de gestion de l’autisme par l’administration Trump. RFK Jr. a promis de nouvelles perspectives tout en critiquant le manque de réponses concrètes de la recherche actuelle. Il refuse notamment le consensus scientifique selon lequel l’augmentation des diagnostics est largement due à l’élargissement des critères et à une meilleure sensibilisation. L’an dernier, il a ordonné au ministère de la Santé de lancer une nouvelle étude sur le lien supposé — et pourtant maintes fois démenti — entre vaccins et autisme.

Cette approche risque de placer la leucovorine sur la même trajectoire que la sécrétine, une hormone qui avait suscité d’immenses espoirs dans les années 1990 avant que de multiples essais cliniques n’invalident son efficacité. Shafali Jeste craint que cette confusion ne desserve les familles : « Je pense que cela met les parents dans une position très difficile car ils ne savent pas à qui faire confiance. Nous avons un gouvernement qui dit que nous, en tant que communauté médicale, ne faisons pas ce qu’il faut pour nos patients ».

La vision de l’autisme portée par RFK Jr. semble également datée. En avril 2025, il déclarait que l’autisme « détruit les familles » et que les enfants concernés « ne paieront jamais d’impôts, ne tiendront jamais un emploi, ne joueront jamais au baseball, n’écriront jamais un poème, ne sortiront jamais avec quelqu’un ». Une vision sombre et catégorique démentie par la réalité de nombreuses personnes autistes qui accomplissent ces choses au quotidien.

Vers une approche respectueuse et fondée sur la science

Au-delà des polémiques, des progrès réels sont accomplis dans le développement d’interventions comportementales efficaces pour améliorer la qualité de vie des personnes autistes. Le Dr Jeste garde espoir que, dans la prochaine décennie, des traitements ciblés pour les cas sévères liés à des mutations génétiques spécifiques verront le jour. Elle note un aspect positif à ce débat : il force la communauté scientifique à être plus rigoureuse dans sa communication et à expliquer clairement son scepticisme.

Pour les experts, le véritable défi n’est souvent pas la condition elle-même, mais le manque de soutien, de ressources et de compréhension sociétale qui fait souffrir les familles. Les personnes autistes méritent une reconnaissance et des soins de qualité, basés sur des preuves solides, et non sur des promesses non vérifiées. Le Dr Brumback et ses collègues continuent d’écouter les familles tentées par la leucovorine, sans jugement, tout en prônant l’honnêteté scientifique.

En conclusion, le message des spécialistes se veut inclusif et positif, loin du catastrophisme ambiant. « Avoir de l’autisme ne signifie pas qu’il faut être pris en pitié ; cela ne doit pas être vu comme quelque chose dont une famille devrait avoir honte — cela fait partie de la vie », rappelle Audrey Brumback. Elle souhaite promouvoir un message d’acceptation : aider les gens là où ils en sont et garder une appréciation profonde pour la vie humaine, quelle que soit sa neurodiversité.

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