La thérapie CAR-T révolutionne le traitement du cancer et s’attaque désormais aux maladies auto-immunes

Une avancée majeure hors des frontières de l’oncologie

Une femme de 47 ans, aux prises depuis de nombreuses années avec trois maladies auto-immunes mettant sa vie en danger, a connu une guérison remarquable. Son parcours médical témoigne de l’efficacité de la thérapie CAR-T, une approche cellulaire qui extrait les propres cellules du patient pour les transformer en des machines ciblées de lutte contre la maladie. Il s’agit de la toute première fois que cette technique est employée avec succès pour traiter simultanément ces trois affections chez une même personne.

Jusqu’à présent, cette technologie révolutionnaire faisait principalement des vagues dans la science du cancer. Elle s’est montrée particulièrement prometteuse pour lutter contre les cancers du sang. L’année dernière, les premiers résultats d’un essai clinique ont mis en évidence ses effets impressionnants chez des patients atteints d’une forme agressive de leucémie.

Bien que la recherche progresse à un rythme soutenu en oncologie, notamment pour les patients qui ne répondent pas bien aux chimiothérapies de première intention, l’application de cette méthode à d’autres pathologies ouvre un nouveau chapitre. Les médecins se demandent désormais comment l’exploration de cette nouvelle frontière des troubles auto-immuns pourrait transformer les traitements de demain.

Comprendre la fabrication du médicament vivant

Approuvées pour la première fois aux États-Unis en 2017, ces thérapies reposent sur un processus clinique minutieux. La première étape consiste à extraire les lymphocytes T du patient, qui constituent un sous-ensemble de globules blancs. L’Institut national américain du cancer les décrit comme « le principal tueur du corps pour les cellules infectées et autres cellules malades ».

Une fois récoltées, ces cellules sont génétiquement modifiées pour produire des protéines de surface appelées récepteurs antigéniques chimériques, les éponymes CAR. Ces récepteurs fonctionnent bien pour le traitement du cancer car ils permettent aux cellules modifiées de s’accrocher aux cellules cancéreuses via les antigènes de surface qu’elles expriment, pour ensuite les tuer.

Les cellules CAR-T sont ensuite multipliées en laboratoire jusqu’à ce qu’il y en ait des centaines de millions, qui sont alors réinjectées au patient. L’ensemble du processus de production et d’administration de ce « médicament vivant » prend environ trois à cinq semaines. Dans le domaine des tumeurs solides, les progrès ont été plus lents, mais certains résultats préliminaires ont donné des raisons d’être optimiste.

Une décennie d’impasse thérapeutique et un diagnostic complexe

C’est dans ce contexte que Fabian Müller et ses collègues de l’hôpital universitaire d’Erlangen, en Allemagne, ont enquêté dans leur clinique. En 2025, ils ont rencontré une patiente n’ayant trouvé aucun soulagement de ses symptômes malgré plus d’une décennie de traitements divers. « Nous pensons qu’utiliser la thérapie CAR-T plus tôt pour les patients atteints d’une maladie auto-immune sévère pourrait aider à prévenir les complications liées à des années de traitements inefficaces », déclare le praticien dans un communiqué.

La patiente souffrait d’une combinaison déconcertante de pathologies : une anémie hémolytique auto-immune sévère (AHAI), un purpura thrombopénique immunologique (PTI) et un syndrome des antiphospholipides (SAPL). Dans l’AHAI, le système immunitaire attaque et détruit les propres globules rouges du corps, ce qui signifie que la patiente subissait des transfusions sanguines quotidiennes pour maintenir des niveaux suffisamment élevés. Dans le PTI, des saignements graves peuvent survenir car l’organisme s’attaque à ses propres plaquettes.

Avec le SAPL, il se produit presque le problème inverse, avec un sang qui coagule trop facilement, imposant la prise d’anticoagulants pour y faire face. Au fil des ans, la patiente avait reçu neuf traitements différents, incluant la suppression immunitaire, les stéroïdes et les anticorps, sans qu’aucun ne fonctionne, rendant la thérapie CAR-T digne d’être explorée. Fabian Müller précise : « Si nous pouvons intervenir plus tôt, nous pourrions être en mesure d’arrêter le processus de la maladie, d’éviter les lésions organiques et de rendre leur vie aux patients. »

La stratégie d’élimination des cellules B

Le docteur Müller et son équipe ont conclu que des cellules B dérégulées étaient sous-jacentes aux trois affections différentes de la patiente. Lorsqu’ils ont modifié les cellules CAR-T, ils les ont amorcées pour reconnaître une protéine appelée CD19, qui est exprimée par les cellules B. L’espoir était que les CAR-T réinjectées allaient ensuite éliminer ces cellules problématiques.

L’intervention a fonctionné et a eu pour effet de « réinitialiser » le système immunitaire de la patiente. En éliminant toutes les cellules B à tous les différents stades de maturation, le corps a été essentiellement capable de repartir à zéro pour bâtir de nouvelles défenses saines.

Lorsqu’il a eu le temps de produire de nouvelles cellules B, elles n’ont montré aucun signe d’être responsables de la maladie. Le médecin souligne : « Le traitement a été extrêmement efficace pour se débarrasser des trois maladies auto-immunes en même temps. Après avoir été malade pendant plus d’une décennie, la patiente est maintenant en rémission sans traitement et capable de retourner à une vie presque normale. Cette thérapie a considérablement amélioré sa qualité de vie ».

Une rémission inespérée et de nouvelles perspectives médicales

La patiente a pu cesser ses transfusions sanguines, ses niveaux de globules rouges étant revenus à la normale. Ses plaquettes se sont stabilisées et ses niveaux d’anticorps antiphospholipides ont chuté, ce qui signifie qu’elle n’était plus à risque de caillots sanguins. « La vitesse et la profondeur de la réponse ont été remarquables », indique Fabian Müller concernant l’évolution de la situation clinique.

Un an plus tard, la patiente n’a eu besoin d’aucun traitement continu. Müller a expliqué que bien qu’elle présente encore un nombre de globules blancs inférieur à la normale et des signes de légers dommages au foie, ces éléments pourraient être des effets secondaires de tous les traitements antérieurs qu’elle a eus par opposition à la thérapie CAR-T.

Bien que ce ne soit qu’un seul cas, l’étude a été publiée dans la revue Med. Elle démontre que le principe de traiter les affections auto-immunes avec la thérapie CAR-T mérite d’être exploré plus avant. Comme l’écrivent les auteurs dans leur article : « davantage de données provenant d’essais cliniques contrôlés sont nécessaires pour tirer des conclusions définitives. »

Selon la source : iflscience.com