Trump et RFK Jr. ont mis en avant un traitement non prouvé contre l’autisme… et certains parents les ont suivis

L’annonce de septembre et les premiers constats

En septembre dernier, le président Donald Trump, Robert F. Kennedy Jr et d’autres responsables de la santé ont déclaré avoir découvert un nouveau traitement potentiellement révolutionnaire pour les troubles du spectre de l’autisme (TSA) : un médicament existant appelé leucovorine. Récemment, la Food and Drug Administration (FDA) a pourtant refusé d’approuver la leucovorine pour l’autisme, invoquant un manque de preuves solides.

Une étude publiée ce lundi dans la revue JAMA Network Open par des chercheurs de l’Université de Californie à San Diego (UCSD) démontre que de nombreuses familles ont cru en ces déclarations. En examinant les tendances nationales de prescription du médicament l’année dernière, les scientifiques ont constaté que le taux de prescription de leucovorine chez les enfants autistes a explosé à la fin de l’année 2025, en particulier à la suite de l’annonce de septembre. Selon les chercheurs, ces résultats indiquent que le soutien de Donald Trump a eu une influence significative sur ces familles, et ce malgré l’absence de données étayant l’efficacité du médicament.

Joshua Rothman, professeur adjoint clinique de pédiatrie à l’école de médecine de l’UCSD et auteur principal de l’étude, a détaillé le contexte de cette situation à Gizmodo : « Les familles d’enfants atteints de TSA sont souvent à la recherche de thérapies qui pourraient améliorer la qualité de vie, en particulier lorsque les options de traitement sont limitées, ». Il a tenu à préciser : « Bien que quelques petites études aient montré des résultats prometteurs, nous n’avons pas encore de preuves convaincantes pour recommander ce traitement à tous les enfants atteints de TSA. »

L’origine de l’attention médiatique et la question du paracétamol

Lors de la conférence de presse de septembre, l’annonce s’était d’abord largement concentrée sur l’acétaminophène, plus connu sous le nom commercial de Tylenol. À ce moment-là, Donald Trump et d’autres responsables ont affirmé avoir découvert un lien entre les femmes prenant de l’acétaminophène pendant la grossesse et un risque plus élevé d’autisme chez leurs enfants.

De nombreux experts ont rapidement exprimé leur désaccord avec cette affirmation. Par la suite, des études plus récentes ont continué à trouver des preuves contredisant cette hypothèse. C’est au cours de cette même conférence de presse que les responsables de l’administration Trump ont commencé à promouvoir la leucovorine comme traitement de l’autisme.

Toutefois, l’annonce de Donald Trump n’a pas été le seul événement majeur de l’année 2025 susceptible de stimuler la popularité de la leucovorine. En février 2025, un reportage diffusé sur la chaîne Fox News a détaillé l’histoire de plusieurs familles persuadées que le médicament avait amélioré les symptômes de leurs enfants, en soulignant tout particulièrement une réduction de leurs déficits d’élocution.

La leucovorine : de la carence cérébrale à l’autisme

Pour comprendre cet engouement, il faut se pencher sur la nature de ce médicament. La leucovorine est une forme de folate, ou vitamine B9, une vitamine importante pour de nombreuses fonctions corporelles, incluant le développement sain du fœtus. Bien qu’elle soit traditionnellement utilisée pour compenser les effets secondaires de certains traitements contre le cancer, elle est également devenue un traitement standard pour la carence cérébrale en folate, une affection dans laquelle le folate ne peut pas être transporté vers le cerveau par les voies normales. Contrairement à d’autres formes de folate, comme l’acide folique, la leucovorine peut atteindre le cerveau, ce qui lui permet de corriger cette carence.

Le lien avec les troubles du spectre de l’autisme repose sur des bases scientifiques étroites. Des études limitées ont suggéré que les enfants atteints d’autisme sont susceptibles d’avoir de faibles niveaux de folate dans le cerveau. De plus, certains des symptômes de la carence cérébrale en folate peuvent également ressembler à un autisme sévère.

C’est en s’appuyant sur ces connexions ténues que Robert F. Kennedy Jr. a affirmé en septembre que la leucovorine était une thérapie passionnante qui pourrait profiter à « un grand nombre d’enfants » atteints d’autisme. Marty Makary, ancien commissaire de la FDA qui a démissionné la semaine dernière, a même déclaré que la leucovorine pourrait potentiellement aider « des centaines de milliers d’enfants ». À un autre moment, il a sous-entendu que la leucovorine pourrait traiter jusqu’à « 50 % des enfants atteints d’autisme » qui pourraient présenter cette carence.

Une analyse nationale révélant des chiffres vertigineux

Face à l’attention massive suscitée par l’annonce de septembre, Joshua Rothman et son équipe ont cherché à quantifier l’évolution de l’utilisation de la leucovorine. Les chercheurs ont analysé les dossiers médicaux d’EPIC Cosmos, une base de données contenant plus de 300 millions de dossiers de patients collectés auprès de systèmes de santé à travers les États-Unis.

L’équipe a spécifiquement suivi les taux de prescription de leucovorine parmi plus de 800 000 enfants diagnostiqués avec autisme, sur une période s’étalant entre janvier 2023 et janvier 2026. Les travaux de l’équipe, accompagnés d’un graphique illustrant l’évolution des taux de prescription au fil du temps (crédité à Rothman et al/JAMA Network Open), documentent précisément ces variations.

Les chercheurs ont observé une nette augmentation du taux de prescription dans le sillage du reportage de Fox News, suivie d’un pic encore plus important après l’annonce de Donald Trump. Alors que le taux en 2023 et 2024 se situait autour de 34 prescriptions pour 100 000 consultations externes chez les enfants atteints d’autisme, il a bondi pour atteindre 835 prescriptions pour 100 000 consultations en novembre 2025.

Face à ces données statistiques, le constat de Joshua Rothman est sans appel : « Nous avons découvert que les prescriptions de leucovorine pour les enfants atteints de TSA ont augmenté de plus de 2 000 % après une large attention médiatique et des déclarations publiques de responsables de la Maison Blanche, ».

Le recul des autorités et l’appel à la rigueur scientifique

Depuis la conférence de presse de septembre, l’administration Trump a pris ses distances vis-à-vis de son soutien retentissant au médicament. Début mars, la Food and Drug Administration a officiellement approuvé l’utilisation élargie de la leucovorine pour traiter la carence cérébrale en folate. Cependant, l’agence a notablement refusé de l’approuver en tant que traitement pour l’autisme, les responsables de la FDA invoquant explicitement un manque de preuves solides qui justifieraient une telle décision.

Les données crédibles soutenant l’utilisation de la leucovorine pour l’autisme ont toujours été faibles, et elles se sont encore fragilisées dernièrement. En janvier dernier, une revue a retiré un essai clinique positif testant des suppléments de leucovorine chez des enfants atteints d’autisme. Des chercheurs extérieurs avaient découvert de nombreuses « erreurs » et « préoccupations » concernant les données, selon l’avis de rétractation. Il s’agissait du plus grand essai sur le médicament mené à ce jour, impliquant 77 enfants, et de l’un des cinq seuls essais réalisés au total.

L’étude menée par Joshua Rothman et son équipe n’a pas pour vocation de se prononcer sur l’utilité de la leucovorine pour l’autisme. Néanmoins, compte tenu du nombre important de familles auxquelles le médicament a été prescrit, le chercheur soutient que des recherches supplémentaires doivent être entreprises. « Parce que les prescriptions de leucovorine ont augmenté de manière si significative pour les enfants atteints de TSA, il vaudrait la peine d’évaluer les résultats et de partager ces données, » a-t-il affirmé. L’équipe espère ainsi que d’autres chercheurs seront en mesure de suivre les résultats à long terme des familles et des enfants qui ont pris ce traitement.

En conclusion, le chercheur a rappelé la vocation première du corps médical face à ces phénomènes médiatiques : « Il est de notre devoir en tant que scientifiques et cliniciens de générer les données rigoureuses nécessaires pour aider les familles et les cliniciens à prendre des décisions éclairées, ».

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