Un patient au Royaume-Uni reçoit le médicament le plus cher au monde, qui coûte 2,6 millions £ par dose

Le traitement Hemgenix, aussi appelé etranacogene dezaparvovec, a été approuvé en 2024 au Royaume-Uni. Il fonctionne en remplaçant le gène défectueux responsable de la maladie, permettant ainsi au corps de produire naturellement le facteur IX. Contrairement aux anciens traitements qui exigeaient plusieurs injections chaque semaine, une seule perfusion d’une à deux heures suffit. Les études montrent que ses effets peuvent durer au moins trois ans, voire plus.

Selon la source : dailymail.co.uk

Même si Hemgenix coûte 2,6 millions de livres par patient, il pourrait économiser des milliards au système de santé. En effet, les traitements classiques coûtent jusqu’à 8 millions de livres sur toute une vie. Sur environ 2 000 patients britanniques, seuls 260 avec une forme modérée à sévère de la maladie sont éligibles. Administrer ce traitement à tous coûterait environ 676 millions de livres, mais cela réduirait considérablement les dépenses futures.

Selon la source : dailymail.co.uk

Les thérapies géniques comme Hemgenix sont extrêmement complexes à développer. Elles nécessitent des années de recherche, de tests et de technologies de pointe. De plus, l’hémophilie B est une maladie rare, donc le nombre de patients traités est faible, ce qui augmente le coût unitaire. Selon le fabricant CSL Behring, malgré son prix, Hemgenix est rentable, car il remplace des traitements coûteux à vie et évite les complications médicales graves.

Selon la source : drugs.com

L’hémophilie B est causée par une carence en facteur IX, une protéine indispensable à la coagulation du sang. Sans cette protéine, même une petite blessure peut devenir dangereuse, car le sang ne coagule pas correctement. Les patients peuvent aussi souffrir de saignements internes spontanés, en particulier dans les articulations, entraînant douleurs, gonflements, et perte de mobilité. Des saignements peuvent aussi apparaître dans l’appareil digestif, les urines ou le nez sans raison apparente.

Selon la source : gosh.nhs.uk

Le patient traité, diagnostiqué à 18 mois, témoigne de sa vie marquée par l’anticipation et l’anxiété : éviter les sports, organiser chaque sortie, planifier les livraisons de traitements… Avec Hemgenix, il peut désormais envisager une vie normale. Le Dr Pu-Lin Luo, qui lui a administré le traitement, salue une avancée majeure dans le traitement de l’hémophilie B. Le directeur médical du NHS, le Professeur Stephen Powis, parle d’un traitement transformateur qui pourrait changer la vie de centaines de personnes.

Selona la source : England.nhs.uk

L’arrivée de Hemgenix marque un tournant historique dans le traitement de l’hémophilie B. Ce traitement unique, certes coûteux, ouvre la voie à une médecine plus ciblée, plus efficace, et potentiellement curative. Pour les malades, c’est l’espoir d’une vie libérée des contraintes médicales. Pour les systèmes de santé, c’est une stratégie à long terme qui pourrait réduire les dépenses tout en améliorant la qualité de vie des patients.

Selon la source : dailymail.co.uk